该上ICU就上ICU，根本不在乎花多少钱，只要能把人救回来就行，砸上百万才救回来的案例比比皆是。

　　而在鹰国这样的国家，任何治疗都是收费的，没有免费这种事。

　　如果病人没有买保险，就得全部自费，费用很贵很贵，贵得离谱，就算有保险支付大头，哪怕自费10％，大部分人也承担不起。

　　一个救护车都要数千美元的国度，重症住院花费的数额简直是天价。

　　三清的抗癌药在鹰国售价就高达10万美元，患者得了癌症，前前后后治疗下来，倾家荡产简直再正常不过。

　　这也是止痛药会在鹰国如此流行的原因，没啥大事就吃一颗止痛药吧，缓解下疼痛，把日子继续过下去。

　　所以华夏的医保才会如此热衷于集采，力所能及地将医药价格给打下去。

　　反正华夏的人口多，病人也多，药企如果销量大增，价格大幅降低，算是一种薄利多销的策略，也不是不能接受。

　　但是罕见病的情况就不一样，虽然病症种类很多，大都是遗传性疾病，但是单独到每个种类的疾病上来说，病人并不多。

　　SMA的发病率，约为6000至10000分之一。

　　据此估算，华夏可能有20000至30000的患者。

　　药企如果单独为每一种病研发新药，那自然费用高昂。

　　哪怕有药可用，家庭收入在罕见病面前也成为一大难题，仅仅属于杯水车薪，“天价药”更是成为众多患者及其家庭绕不过去的无奈。

　　全球罕见病患者已超过3亿，其中50％患者是儿童。

　　而国内罕见病患者约2000万。

　　从总量来说，这其实是一个巨大的市场。

　　要知道，全球已知的罕见病超过7000种，其中80％是遗传病。

　　如果能采用一种成熟而便捷的基因技术进行基因治疗，也许能缓解治疗费用高昂的问题。

　　如何才能让天价药成为救命良药，这将成为摆在华夏医药专家面前亟需解决的社会性难题。

　　……

　　随着时间的流逝，临床一期的30名患者都接受了基因药物的静脉注射。

　　这些儿童从6个月到4岁的都有，全都患有重度SMA症。

　　接受治疗后，三清的研究人员就要跟进他们每天的病情进展，同时进行各种内脏功能的检查，以评估药物的安全性和有效性。

　　从注射完的第一天起，这些患儿的病情就牵动着家长们的心。

　　慢病毒载体起效的时间比较长，尤其是感染代谢比较缓慢的神经元细胞，大概需要2－3天。

　　家长们在病房焦急地等待着，一个个坐立不安。

　　终于，一个躺在病床上的女孩，缓缓抬起手，取下了呼吸机。

　　她憋红了脸，大口大口地呼吸着新鲜的空气，胸口不住起伏。

　　这正是陈剑锋的女儿妮妮，他瞬间如同一股旋风般冲了过来，手上端着一杯水，焦急地问道：“怎么了？妮妮？”

　　小女孩摇摇头，没说话，口中嗬嗬作响，接连吐出几口黏液。

　　陈剑锋拿出纸巾接住，扔在垃圾桶里，关切地看着女儿。

　　小女孩又轻咳了几下，感觉似乎好了一些，抬头看着他，嘴巴蠕动着，竟然吐出一句话。

　　“爸爸！”

　　陈剑锋顿时饱含热泪，差点哭出来。

　　他抓住女儿的手，不停地询问起来。

　　“你感觉到好点了吗？能呼吸了？身上有力气吗？”

　　女儿点点头，口齿不清地说着话：“爸爸，我能吸气了，我好像有点力气了。”

　　这时，陈剑锋身边已经被其他家长们团团围住。

　　大家发出一阵阵惊叹，齐声向他道喜。

　　没几分钟，医生也冲进了病房，检查了一番后，一脸惊喜：“太好了，患儿能够自主呼吸了，上肢也恢复了力气，这说明体内的运动神经元蛋白在增加。”

　　“来，喝下这杯水看看。”

　　看着妮妮喝下水，又做了几个动作，最后甚至有些费劲地抬起身子，半躺在竖放的枕头上。

　　在场所有人脸上都露出喜色。

　　医生也是一脸欣慰：“很好，她现在呼吸系统恢复得很好，接下来就是全身肌肉的恢复，过两天应该就能坐起来，这周估计就能靠着墙站立。这种进度真是让人惊叹。”

　　“我还从未见过这么神奇的药物，科技的发展实在太快了。”

　　医生感叹几声，又开始检查起其他的患者。

　　这些患儿恢复进展也不错，当天都纷纷摘下了呼吸机。

　　第二天，大部分都恢复了呼吸和吞咽能力，能够自主进食。

　　这一切，都让家长们喜不自胜。

　　更大的惊喜则在后面。

　　三天后，患儿都能坐起了，一些年纪太小的婴儿也能在病床上爬来爬去了。

　　病房里充斥着一股欢乐的氛围。

　　一周以后，所有的孩子们都能自己站起来了，也能靠墙久站。

　　几个婴儿从坐着玩一会就累，倒在床上，已经恢复到玩一天也不累了。

　　患儿们吃得也多了，身体也长肉了，脸色恢复了红苹果一般的红润。

　　基因药物的有效性已经验证了，接下来还要继续关注一段时间，以验证安全性。

　　而实验室的检测报告也出来了，多种体细胞类型中，来自基因治疗的正常SMN1的基因水平大幅增高，SMA蛋白水平也达到了正常人的标准。

　　结果令人鼓舞，证明了临床实验的巨大成功。

　　两周后，所有30位患儿都已经恢复了正常，可以出院了。

　　他们以后只需要每周来医院进行复查就可以了。

　　等过一段时间，安全性结果也令人放心的话，就可以几个月再复查一次。

　　虽然三清使用的慢病毒载体设计上进行了优化，使用了一些遗传绝缘子阻断了邻近基因激活，使得它更加安全，但还是要继续跟进，以避免任何长期的副作用，例如可能的癌前细胞增殖迹象。

　　家长们一个个兴高采烈，纷纷留下了联系方式，带着恢复健康的孩子们离开了。

　　陈剑锋走出医院大门，忍不住回头张望。

　　‘昆市第一人民医院’八个大字在他眼中，隐隐闪耀着一层圣洁的金色光芒。

　　这次临床实验用药是免费的，但是住院费和检查费这些还是要病人自己出，医保报销之后大概几千块钱，却换来了两个孩子的新生。

　　这一场经历对他来说，就仿佛一场美梦，直到走出医院这一刻，他才意识到，全家人的命运已经彻底改变了。

　　“老陈，我们开了车来的，一起回杭市吧。”

　　身后走来几位熟人，都是病友群里的杭市人，热情地向他打着招呼。

　　这些家长们相处了半个月，彼此之间都建立了深厚的友谊。

　　陈剑锋憨厚一笑，点点头，拉着两个孩子，紧跟在了后面。

　　很快，第一批临床实验患者痊愈的照片都被家长发在了认识的病友群中。

　　一张张儿童们健康玩耍的照片。

　　就如同一颗颗鱼雷，彻底在群里炸响。

　　所有的家长都坐不住了。

　　第一百七十章 又到了猜药价的时候

　　全国的SMA病友群在这一天都躁动了起来。

　　之前三清发布临床实验公告的时候，许多家长因为或这或那的原因，都没有第一时间申请。

　　有的是家境还不错，已经用上了渤健的诺西那生钠注射液，孩子暂时有所好转，所以不着急。

　　有的是心存疑虑，想要看看临床实验结果再说。

　　有的是离昆市太远，一时之间赶不过来。

　　总之，林林总总，大部分人都还没来得及申请，临床一期就已经结束了。

　　此刻，当他们看到了群友发布或转载的实验病患儿的康复照片。

　　瞬间就坐不住了。

　　“妮妮妈，你说说这个申请要什么条件啊？”

　　“对啊，你家孩子多久治好的啊？”

　　“真的就一针？打下去就行了？”

　　“太好了，我家宝宝终于有救了，我马上就去申请。”

　　妮妮妈一一耐心回复。

　　“要求不高的，只要带上病例，然后说说基本情况就行。”

　　“做检查花了一天，然后就是打针，在病房里等了大概三天吧，妮妮就能呼吸和吃饭了，第二天就坐了起来，过了几天就能站起来了。”

　　“反正真的很神奇，简直就是神药啊！你们快点去申请啊，早点实验早点好！”

　　妮妮妈的语句中充满着喜悦，掏心掏肺地分享着自己参与临床实验的所有经验。

　　家长们看着无不激动万分。

　　离得近的立马就动身前往昆市，离得远的也马上打电话咨询报名情况。

　　“喂喂，你好，是三清药业吗？我是脊髓性肌萎缩症患儿的家长，我想问一下怎么申请临床实验呀？”

　　“你好，感谢您的来电，是这样的，目前这个病症的临床二期实验人数是300，很抱歉已经全部满了，您可以登记下信息，申请临床三期实验，到时候我们会提前联系你的。”电话那头的声音十分甜美。

　　“啊？这么快就报满了啊？”家长顿时失望无比，想了想又继续问道：“那三期大概需要多少人？”

　　“三期具体人数还未定，按惯例应该是要上千人的。”

　　“好，那你现在就给登记信息，我马上报名。”

　　这样的一幕幕不断发生，临床实验申请名单越来越长。

　　由于罕见病的患者本身就比较少，所以临床实验人数要求也比普通的病症要低。

　　SMA已经算罕见病里面患者多的了，好歹有几万人，患者不算难找。

　　有的病全球也就几百人，国内才几十个人，获取患者极为不易。

　　这次SMA的临床三期实验只要1000人就够了，所有临床实验加起来一共也就1330人。

　　所以，很快临床三期的名额也都满了。

　　有的人申请成功，欣喜若狂。

　　有的人晚了几步，错失良机，他们只能继续等待临床四期实验，或者药物上市了。

　　……

　　临床实验一个月后，三清集团召开了新闻发布会。

　　正式宣布了脊髓性肌萎缩症（SMA）基因治疗药物的成功，并展示了临床一期和二期的实验报告。

　　消息一出，全场媒体彻底沸腾！

　　无论国内外记者，瞬间都激动得脸色通红。

　　“卫总，请问三清是要向罕见病的基因治疗这一领域发起进攻了吗？”

　　“没错。这次SMA基因药物的成功，不仅仅意味着SMA患者们可以脱离苦海，也说明了我们公司已经有实力在基因治疗领域大展拳脚。”

　　卫康一脸自豪地宣布：“众所周知，80％的罕见病都是单基因遗传疾病，基因治疗是最快捷的根治途径，以前我们面对这些疾病只能束手无策，或者采取一些治标不治本的方法，而现在，人类已经有了充足的技术手段，可以拯救更多的罕见病患者了。”

　　“我们会继续使用基因治疗手段攻克其他的罕见病，请大家拭目以待！”

　　现场顿时掌声雷动。

　　发布会结束后，一位位中外记者，立即激动万分地写起了新闻报道，迫不及待地发布到网上。